Dr. Miguel O’Ryan G Profesor Titular

Director de Investigación y Tecnología Facultad de Medicina Universidad de Chile

Sillón No 17 Academia de Medicina

Conceptos de Eficacia y Efectividad para Periodistas

del área Biomédica

Declaración de potenciales conflictos de interés con la industria proveedora

• Investigador principal académico para el estudio Latinoamericano Fase III de la vacuna rotavirus humana atenuada desarrollada por GlaxoSmithKline Biologicals (NEJM 2006; Lancet 2008 autor correspondiente).

• Investigador estudio Chileno Fase IIb/III de la vacuna Meningococo B (4MenB) en adolescentes desarrollado por Novartis (Lancet 2008 autor correspondiente).

• Financiamiento por tiempo destinado a presentaciones/consultorías por parte de GSK (Rotavirus), Merck (Rotavirus), Novartis (Meningococo b), Takeda (Norovirus)

• Ausencia de cualquier ganancia monetaria personal relacionado con el uso de cualquier vacuna.

• Ausencia de cualquier ganancia monetaria para esta conferencia

Etapas en el desarrollo de una nueva vacuna

Identificar Antigeno

Producir Antigeno

Estudio en Animales

Seguro e inmunogénico Fase I III Somete

a Autoridades

x

Registro/Estudios Pos licencia

x up to 10-20M$ up to 50-100M$ up to 500-1B$

x x 1-10 yrs 2-3yrs 2-4 yrs ≥ 1 yr

x

Desarrollar capacidad de producción

II

Investigación básica

Desarrollo Preclínico

Desarrollo Clínico

Factible antes de evaluar en Seres humanos?

Segura en Seres Humanos Como para Seguir Avanzando?

Segura, Inmun ogénica y Eficaz?

Efectiva?

Eficacia • En condiciones “controladas” en el

contexto de un estudio clínico “pre licencia” cuanto protege la vacuna contra el “evento específico” que causa el agente infeccioso que se desea prevenir.

• Estudios prospectivo (hacia adelante) caso (vacunados)/control (no vacunados) – % disminución de la infección – % disminución de los signos/síntomas de

mayor relevancia clínica – % disminución signos/síntomas más severos

Eficacia Clínica • Ventajas

– Información precisa sobre el rendimiento de la vacuna por sobre el placebo en condiciones precisas de administración (edades, dosis y esquema, criterios de inclusión y exclusión)

• Desventaja – El rendimiento podría ser inferior (y a veces

superior) al implementar la vacuna en una comunidad, en forma programática o no programática, cuando las condiciones de uso son menos precisas y/o más variadas.

Efectividad • En condiciones habituales de una

comunidad (mundial, regional, país, ciudad, comuna, colegio, etc.) “parcialmente controladas” en el contexto de uso “pos licencia” cuanto protege la vacuna contra el “evento específico” que causa el agente infeccioso que se desea prevenir. – También contra otros eventos o en otros

grupos no evaluados en el estudio de eficacia!

Efectividad

• Estudio retrospectivo (mirada hacia atrás) – Caso/control “pareado”

• Vacunados vs. no vacunados (≠ incidencia evento). • “Enfermos” vs. “sanos” (≠ incidencia vacunación)

– Estudio observacional longitudinal en el tiempo comparando período post vs. pre vaccinal

– Se calcula la “efectividad” de la vacuna considerando quienes reciben esquemas completos como también esquemas parciales.

Efectividad vacuna VPH

Eficacia Clínica • Ventajas

– Información del impacto de la nueva vacuna en el “mundo real”

– Puede ser diferente en diferentes poblaciones • Desventaja

– Requiere de análisis “sofisticados” para ajustar por variables “confundentes”

Utilidad? • Estudios de Eficacia son fundamentales

para “licenciar una nueva vacuna” (junto con evaluación de seguridad)

• Estudios de efectividad son requeridos para hacer “recomendaciones de uso” de una nueva vacuna.

• Ambos procesos son rigurosos y son bases fundamentales de la “medicina basada en evidencia” que hoy rige el quehacer médico

Gracias