Universidad Técnica De ManabíFacultad De Ciencias De La Salud
CARRERA DE Medicina
FARMACOLOGÍA BÁSICA TEMA:
TERAPIA GENÉTICA
INTEGRANTES:
Srta. Flores Moreno Ruth Cecibel .M/E Srto. Ortiz Villavicencio Bernardo .M/E Srto. Alcívar Zamora Miguel .M/E Sr. Macías Macías Jhonny .M/E
:
Docente : Dr. JHON PONCE ALENCASTRO .MG .SC
terapia genética
CONCEPTO
tratamiento de enfermedades mediante la transferencia de material genético a células humanas
La Terapia Génica se define como una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente humano para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función.
23.03.2009
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El 14 de septiembre de 1990, investigadores de los institutos nacionales de salud de los E.E.U.U. realizaron el primer procedimiento aprobado de terapia génica en un paciente de cuatro años, Ashanthi DeSilva, el cual presentaba una enfermedad genética rara denominada inmunodeficiencia combinada severa (SCID), caracterizada por la ausencia de un sistema inmune competente, por lo que era vulnerable a cualquier infección, de tal manera que cualquier enfermedad común en la vida infantil sería peligrosa para su supervivencia. Ashanthi tenía que estar aislado, ya que debía evitar todo contacto con personas ajenas a su familia, mantener un ambiente estéril de su hogar, y combatir las infecciones con gran cantidad de antibióticos.
Primer caso
Métodos de transferencia genética
Ex vivo
In situ
Se realiza en el laboratorio con células extraídas del paciente , para ser reintegradas en el organismo
Se realiza introduciendo el material genético directamente en el propio organismo
Métodos de transferencia virales
o Con fines terapéuticos se han aprovechado las propiedades innatas de una variedad de microorganismos para la transferencia de genes. Entre estos están los virus.
o Actualmente los vectores mas utilizados son los retrovirus ,adenovirus, virus adenosociados y herpes virus simple.
Vectores
Ventajas:Su Producción en
grandes cantidades y la alta eficacia de
transferencia del gen en varios tipos
celularesDesventajas:
Solo puede trabajar con
células en división (mitóticas). Otro inconveniente es la llamada muta-
génesis insercional
Ventajas:No necesita de
células en división para su
replicación y su material genético rara vez se asocia
al genoma del huésped.
Desventajas:La corta duración la expresión del gen insertado
Ventajas:No están
relacionados con patologías humanas.
Desventajas:El genoma viral es
de tamaño pequeño 5kb
Ventaja:No afecta a la
fisiología neuronal por lo cual es el vector ideal para la transferencia
génica hacia neuronas .
Desventaja: carece de capacidad insercional.
Retrovirales Adenovirales adenoasociados
Virus herpes simple
MÉTODOS DE TRANSFERENCIA NO VIRALES
Entre los métodos de transferencia no virales tenemos:
a) Fosfato de calciob) Microinyeccionc) Electroporaciond) Liposomase) ADN plasmidico
desnudof) Inyección balística de
ADNg) Transferencia por onda
de choque.
Métodos de transferencia no virales
Fosfato de calcio
Se basa en precipitaciones de ADN plasmidico, que interacciona con iones de calcio, luego a la solución con cloruro de calcio se le agrega
una sustancia «buffer» de fosfato. Aprox a los 20 min se forma un precipitado el mismo que se añade directamente a las células en
cultivos
Microinyeccion
El material genético se introduce con pipeta de vidrio dirigida al núcleo celular, evitando que sea degradado por en el
citoplasma o por lisosomas
Electroporacion
Para esta técnica se necesita una suspensión de ADN y células. Esta mezcla es colocada en los electrodos y luego
se aplica a alto voltaje, formando así poros en la membrana celular por el que penetrara el ADN.
Liposomas
Los liposomas catiónicos son lípidos cargados + acompañados de co-lipidos. Estos liposomas
interactúan con ADN cargado -, con el que forman un complejo estable
Liposomas pH sensitivos, son mas eficaces in vivo ya que significan un nivel menor de toxicidad para la
célula
ADN plásmido desnudo
En este procedimiento se inyecta plásmido directamente a la célula.
Tiene bajo contenido de nucleasas, por lo que da mejor respuesta en el musculo estriado
Trasferencia por ondas de choque
A través de ondas de choque generadas por un litotriptor, las células eucariotas muestran aumento
temporal de la permeabilidad de su membrana.
Inyección balística de ADN
Se ha utilizado en tejido epidérmico, hepático y muscular , ofrece la posibilidad de liberar dosis precisas de
material genético.
Enfermedades en las que se ha usado terapia genetica
Hepatitis B
Carcinoma de hígado
Hipercolesterolemia familiar
Enfisema pulmonar
Fibrosis quística
Aterosclerosis
Parkinson
sida
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