Facultad de Ciencias de la Salud

Escuela de Enfermería

Bases de Investigación Científica

Nombre: Jorge Leonardo Maldonado Matricula: 711229

TRABAJO DE RECUPERACIÓN.

Título de artículo: Terapia celular cura el 90% de casos de leucemia recurrente.

Autor: Escuela de Medicina de Perelman en la Universidad de Pennsylvania.

Autor de la investigación: Carl June, profesor de inmunoterapia en la escuela de

Medicina de la Universidad de Pensilvania.

Fuente: Prensa Libre.com. Redacción BUENA VIDA.

Palabras claves: Terapia celular, leucemia, cáncer hematológico, CTL019.

RESUMEN

Un tratamiento celular experimental ha logrado que el 90% de los niños y adultos

con leucemia linfoblástica aguda (LLA) que habían recaído varias veces o no

habían respondido a las terapias estándar pudiera controlar este cáncer

hematológico. La terapia personalizada celular, CTL019, ha sido desarrollada en

la Escuela de Medicina de Perelman en la Universidad de Pennsylvania y los

resultados, que se publican en «The New England Journal of Medicine» y han sido

catalogados como «sin precedentes».

Los nuevos resultados, basados en los preliminares presentados en diciembre de

2013, incluyen los datos de los primeros 25 niños y adultos jóvenes (de 5 a 22

años) tratados en el Hospital Infantil de Filadelfia y los primeros cinco adultos (de

26 y 60 años) atendidos en el Hospital de la Universidad de Pennsylvania. En

total, 27 de los 30 pacientes que han participado en los estudios han logrado una

remisión completa, un término similar a la curación, después de recibir una

infusión de sus propias células inmunes, y el 78% de los pacientes estaba vivo a

los seis meses del tratamiento.

Algunos de los pacientes que participaron en los ensayos habían recaído hasta

como cuatro veces, explica Stephan Grupp, del Hospital Infantil de Filadelfia,

incluyendo a aquellos, un 60%, cuyo cáncer regresó incluso después de un

trasplante de células madre. «Sus cánceres eran tan agresivos que no tenían

opciones de tratamiento; por eso, las respuestas duraderas que hemos observado

con la terapia CTL019 no tienen precedentes».

Una vez que se han obtenido las células que los investigadores han llamado

"cazadoras" (por su capacidad de atacar y destruir las células tumorales), se

vuelve a transfundir al paciente, donde se multiplican y atacan a las células

cancerosas.

Cuál es la importancia del tema investigado.

Es de mucha importancia puesto que este tratamiento puede producir remisiones

duraderas en los pacientes que han fracasado a tratamientos previos sin la

necesidad de una terapia adicional. Es, para los pacientes que ya han sufrido una

recaída después de un trasplante de células madre, o que no tienen ninguna

opción para los donantes, es una nueva esperanza de vida.

Hubo Revisión de los antecedentes del problema (trabajos o estudios

previos)

Si ya que los nuevos resultados, basados en los preliminares presentados en

diciembre de 2013, incluyen los datos de los primeros 25 niños y adultos jóvenes

(de 5 a 22 años) tratados en el Hospital Infantil de Filadelfia y los primeros cinco

adultos (de 26 y 60 años) atendidos en el Hospital de la Universidad de

Pennsylvania.

Hay objetivos y/o hipótesis

El Objetivo es:

Acelerar el desarrollo y la revisión de los nuevos medicamentos que tratan

enfermedades graves o potencialmente mortales si una terapia ha demostrado

ventajas sustanciales sobre los tratamientos disponibles.

Qué métodos utilizó

Supervisión

Han llevado a cabo ensayos clínicos piloto en el Hospital de Niños de Filadelfia y

el Hospital de la Universidad de Pensilvania que fueron diseñados para evaluar la

seguridad y viabilidad de la terapia de células T en pacientes con CTL019 CD19 +

en recaída de cáncer y refractarios; los protocolos fueron aprobados por las

respectivas juntas de revisión institucional.

Descripción del lugar de estudio

De 5 a 22 años de edad, fueron tratados en el Hospital de Niños de

Filadelfia.

5 pacientes de mayor edad, 26 a 60 años de edad, fueron tratados en el

Hospital de la Universidad de Pennsylvania.

Descripción de la población

Los primeros 25 niños y adultos jóvenes (de 5 a 22 años) fueron tratados en

el Hospital Infantil de Filadelfia (Estados Unidos) y los primeros cinco adultos (de

26 y 60 años) fueron atendidos en el Hospital de la Universidad de Pennsylvania.

(Estados Unidos) En total, 27 de los 30 pacientes que han participado en los

estudios han logrado una remisión completa.

¿Qué fuentes de información, técnicas e instrumentales de observación o

medición se utilizaron?

Ensayos

Características de los pacientes

Ensayo pediátrico (5 a 22 años de edad)

Ensayo de adultos (26 a 60 años de edad)

La terapia experimental CTL019 comienza con las propias células T de un

paciente; éstas se recogen a través de un proceso de aféresis similar a la

donación de sangre y a continuación se reprograman a través de una técnica de

transferencia genética que ‘enseña’ a las células T a atacar y destruir las células

tumorales. Las células modificadas resultantes contienen una proteína similar a

anticuerpo conocido como un receptor quimérico antígeno (CAR), que está

diseñado para unirse a la proteína CD19 que se encuentra en la superficie de

células B, incluyendo las células B tumorales que características varios tipos de

leucemia.

Una vez que se han obtenido las células que los investigadores han llamado

«cazadoras» (por su capacidad de atacar y destruir las células tumorales), se

vuelve a transfundir al paciente, donde se multiplican y atacan a las células

cancerosas. Además, gracias a la manipulación del antígeno CAR, los

investigadores hacen que las células se multipliquen rápidamente hasta forma un

‘ejército de células cazadoras’ dispuestas a la matanza de las células tumorales.

De hecho, los test han mostrado que por célula trasplantada pueden crecer hasta

más de 10.000 nuevas en cada paciente.

Cuáles son los resultados y responder a las preguntas:

¿Se presentan los hallazgos más importantes y pertinentes a los objetivos

del estudio?

RESULTADOS

En algunos casos, 22 de 30 pacientes , el síndrome fue de leve a moderado, que

incluye diversos grados de síntomas parecidos a la gripe, con fiebre alta, náuseas

y dolor muscular, mientras que ocho pacientes desarrollaron un cuadro más grave,

que requirió tratamiento para la presión arterial baja y dificultad para respirar.

Todos los pacientes se recuperaron totalmente de este síndrome.

"Nuestros resultados apoyan que la terapia con CTL019 puede producir

remisiones duraderas en los pacientes que han fracasado a tratamientos previos

sin la necesidad de una terapia adicional", sostiene Noelle Frey, del Abramson's

Cancer Center.

¿Se describe los hallazgos y sus análisis con detalle suficiente como para

justificar las conclusiones?

Si ya que nos da a conocer que a la fecha de hoy, 19 pacientes en el estudio se

mantienen en remisión, 15 únicamente con esta terapia, incluyendo un niño de 9

años que fue el primer paciente en recibir la terapia hace más de dos años, todos

los pacientes que recibieron células "cazadoras" CTL019 experimentaron un

síndrome denominado de liberación de citoquinas (CRS) a los pocos días después

de recibir sus infusiones -un indicador clave que las células modificadas habían

comenzado proliferar y a eliminar las células tumorales en el cuerpo.

¿Son válidos los resultados del estudio? (Calidad del artículo)

La calidad de este artículo es excelente, fue en julio de 2014 que autoridades

sanitarias de EE.UU. (FDA) otorgaron a CTL019 la denominación de

«Descubrimiento Terapéutico» para el tratamiento de adultos y niños en recaída o

refractario (no responden a terapia alguna), un paso que tiene por objeto acelerar

el desarrollo y la revisión de los nuevos medicamentos que tratan enfermedades

graves o potencialmente mortales si una terapia ha demostrado ventajas

sustanciales sobre los tratamientos disponibles.

¿Cuáles son los nuevos conocimientos adquiridos?

Los nuevos conocimientos adquiridos son que la terapia experimental CTL019

comienza con las propias células T de un paciente; éstas se recogen a través de

un proceso de aféresis similar a la donación de sangre y a continuación se

reprograman a través de una técnica de transferencia genética que ‘enseña’ a las

células T a atacar y destruir las células tumorales.

Además la CTL019 es la primera terapia celular personalizada.