Tendencias en el Desarrollo de productos Biológicos y Biosimilares en 

Argentina

Dra. Claudia Saidman 12 de marzo de 2019

Estructura Organizazional ‐ ANMAT

Creada en 1992

Agencia descentralizada del Ministerio de Salud

Jurisdicción Nacional

Objetivo: asegurar que los medicamentos, los alimentos ylos dispositivos médicos estén disponibles para la poblacióny que sean eficaces, seguros y de adecuada calidad

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ANMAT controla y monitorea lacalidad, seguridad y eficacia de lasespecialidades medicinales fabricadas,distribuidas y comercializadas enArgentina.

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Relaciones Institucionales y

Regulación Publilcitaria

Relaciones Institucionales y

Regulación Publilcitaria

Dirección Nacional de Productos Médicos

Dirección Nacional de Productos Médicos

Dirección General de

Asuntos Jurídicos

Dirección General de

Asuntos Jurídicos

Recursos Humanos y

Organización

Recursos Humanos y

Organización

Dirección General de

Administración

Dirección General de

Administración

Administración Nacional

INALINAL

Gestión de Información

Técnica

Evaluación de Tecnologías Sanitarias

Vigilancia de Productos para

la Salud

Organigrama ‐ ANMAT

INAME

Relaciones Institucionales y

Regulación Publilcitaria

Relaciones Institucionales y

Regulación Publilcitaria

INALINALDirección

Nacional de Productos Médicos

Dirección Nacional de Productos Médicos

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Dirección de Evaluación y Registro de 

Medicamentos

Dirección de Evaluación y Control deBiológicos y 

Radiofármacos

Departamento de Farmacovigilancia

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Presencia y participación de ANMAT en Comités Ejecutivos

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DISPOSICIONES DE ANMAT

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DISPOSICIÓN ANMAT 7075/2011 (Productos biológicos)Define qué significa un producto biológico:Derivados de seres vivos (plantas, microorganismos o animales) Usados en humanos para diagnóstico, prevención o tratamiento

Establece los requisitos y exigencias para el registro de especialidades medicinales de origen biológicoDetalla la documentación requerida para la evaluación de la calidad, eficacia y seguridad Requiere la implementación de un plan de gestión de riesgos que permita controlar la eficacia y el perfil de seguridad de la medicación a lo largo de su ciclo de vida

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DISPOSICIÓN ANMAT 7729/2011 (Biosimilares)Aprueba los requisitos para el registro de especialidades medicinales de origen biológico : 

Cuya composición, indicación terapéutica y vía de administración, tienen antecedentes en otras especialidades medicinales de origen biológico autorizadas y registradas ante la ANMAT u otra autoridad sanitaria de nivel equivalente a ésta.

Existe evidencia de comercialización efectiva y suficiente caracterización de su perfil riesgo‐beneficio

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GUÍA DE ANMAT PARA LA EVALUACIÓN CLÍNICA DE PRODUCTOS BIOSIMILARES

(en construcción)

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Biosimilar

Quality

Referencia cruzada

No‐clínica

Clínica V

Referencia cruzada –clase específico 

Seguridad y eficaciaEjercicio integrado de biosimilaridad –

Calidad, seguridad y eficacia

Aplicación del concepto de biosimilar

3.Clínica

2. Pruebas  no clínicasin vitro  (+especificas  

in vivo si fuesen necesarias)

1. Base ‐ Comparación de calidad, aspectos funcionales 

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¿Biosimilar?

¿Biosimilar?

¿Biosimilar? Original

Totalidad de la evidencia / Procedimiento escalonado

Referencia cruzada

El mundo se puso patas para arribaLos datos generados intentan detectar diferencias.Esto es un giro copernicano en la forma de pensar.

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• Las herramientas disponibles para reunir • Las herramientas disponibles para reunir datos clínicos no son tan buenas como las herramientas analíticas para detectar diferencias

• Por ello se confía más en los datos de calidad comparativa que en conseguir los datos clínicos que se necesitan

• PERO, en primer término, se DEBE estar seguro de que el producto que se presume similar sea aprobado con los más altos estándares

Estudios PK/PD en humanos:   Son el principio de un procedimiento escalonado para demostrar de comparabilidad clínica Son un componente fundamental para la demostración de biosimilaridadDeben ser de tipo comparativo y estar diseñados para permitir la detección de posibles diferencias entre el PBS y el PBR elegidoPara productos oncológicos los estudios PK/PD debe efectuarse en pacientesEn ciertas circunstancias, los datos de PK/PD pueden ser suficientes para demonstración de biosimilaridad

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InmunogenicidadPara demostrar la biosimilaridad  se DEBE establecer que NO haya diferencias clínicamente significativas en la respuesta inmune entre el PBS y el PBRLa presencia de anticuerpos neutralzantes son una fuente potencial de falta de eficacia o de problemas de seguridad (hipersensibilidad)  Debe efectuarse al menos un estudio clínico que compare la inmunogenicidad entre el PBS y el PBRLa inmunogenicidad siempre debe ser evaluada clínicamente en la población objetivo específica

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Eficacia y seguridad: En caso de incertidumbre, se  deben comparar los datos de seguridad y eficacia para ver si existe biosimilaridad: estudios clínicos controlados.

Seguridad Post aprobación: debe efectuarse un monitoreo estrecho y continuo post aprobación (PGR)

Extrapolación Se puede extrapolar la eficacia y seguridad de un producto biosimilar para todas las indicaciones del producto biológico de referencia siempre  que:el productor provea de suficiente justificación científica. Compartan el mecanismo de acción y señalización.

IntercambiabilidadEl producto de referencia puede ser sustituido por un biosimilar, pero no automáticamente  15

DISPOSICIONES DE ANMAT PARA APROBACIÓN

ACELERADA

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DISPOSICIÓN ANMAT 4622/2012Establece un procedimiento operativo uniforme ycientíficamente respaldado para el registro demedicamentos destinados a la prevención,diagnóstico y/o tratamiento de EnfermedadesPoco Frecuentes y/o Enfermedades Serias paralas cuales no existan tratamientos disponibles,eficaces y segurosEstos se inscriben Bajo Condiciones Especiales

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REQUIRIMIENTOS PARA MEDICAMENTOS  PARA ENFERMEDADES POCO FRECUENTES O SERIAS

DISPOSICIÓN ANMAT 4622/2012 (cont.)

1) Evaluación caso por caso teniendo en cuenta:• Características de la droga • Complexidad de la enfermedad• información sobre las fases tempranas de desarrollo  y/o los  resultados de los estudios clínicos con diseños adaptativos (la genética y los biomarcadores son fundamentales)

• Aprobación previa en países que se alinean con la convergencia regulatoria

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2) Los rótulos, prospectos y la información para pacientes debe incluir:• “AUTORIZADA BAJO CONDICIONES ESPECIALES”, con el mismo tamaño y realce que el nombre comercial y el principio activo.

DISPOSICIÓN ANMAT E 10874/2017

Regula el procedimiento bajo el cual losmedicamentos no registrados pueden serimportados por los pacientes, con laprescripción y justificación del médico, cuandono esté disponible en Argentina una alternativaterapéutica idéntica o similar

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ACCESO A MEDICAMENTOS NO REGISTRADOS

CONCLUSIONES

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Un producto biosimilar debe parecerse al PBR en todos los «atributos críticos de calidad»El programa de estudios clínicos debe confirmar la similaridad en eficacia y seguridad del producto biosimilar.Los biosimilares deben mejorar el acceso de los pacientes a la medicación y alentar la innovación científica

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Los productos bioterapéuticos  son beneficiosos para el tratamiento de muchas enfermedades crónicas y serias

Los productos bioterapéuticos  son los medicamentos del futuro 

La esperanza es que estén disponibles para muchas más enfermedades

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EL FUTURO ES HOY

Muito obrigada

Av. de Mayo 869(C1084AAD), Buenos Aires ‐ Argentina(+54‐11) 4340‐0800 

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