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"MERCK SHARP & DOHME DE ESPAÑA" LA FINANCIACIÓN DE MEDICAMENTOS: MODELOS INNOVADORES

Alvaro Hidalgo Vega

Universidad de Castilla-La Mancha/Fundacion Weber

XXV Congreso de derecho sanitario

Financiación de la innovación orientada a resultados

[ ÍNDICE ]

1 Contexto

2 Definición de la innovación

3 Herramientas regulatorias

4 Modelos de financiación

5 Conclusiones


Financiación de la innovación orientada a resultados

El contexto: importantes desafíos que afrontar

Envejecimiento poblacional

Coste creciente de los tratamientos

Presiones económicas y

políticas

Medicina personalizada



La prevalencia de las enfermedades crónicas aumenta de manera considerable a partir de los 65 años

Financiación de la innovación orientada a resultados //

Fuente: Osakidetza (2010)

El gasto por paciente aumenta exponencialmente con el número de enfermedades crónicas.

Gasto per cápita por paciente según el número de enfermedades crónicas

Fuente: Bodenheimer (2009)

En 2030 los mayores de 65 años supondrán el 30% de la población, frente al 18% actual.



Evolución del gasto sanitario per cápita (US$ PPP)

-

500

1.000

1.500

2.000

2.500

3.000

3.500

4.000

4.500

1970 1971 1972 1973 1974 1975 1976 1977 1978 1979 1980 1981 1982 1983 1984 1985 1986 1987 1988 1989 1990 1991 1992 1993 1994 1995 1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017

España OCDE

Fuente: OCDE (2018)



Características del proceso de innovación farmacéutica

Desarrollar una nueva molécula es un proceso largo, arriesgado y costoso.

Largo: hasta 15 años. 6-7 años en las fases clínicas, más hasta 2 años para la aprobación regulatoria. Costoso: puede llegar a costar 2.700 millones de dólares Arriesgado: sólo 1 de cada 10.000 investigadas alcanza el mercado.

9-15 años



Coste creciente de las innovaciones farmacéuticas

Coste mensual y promedio de los medicamentos oncológicos aprobados por la FDA, 1965-2016

Fuente: Monthly and Median Costs of Cancer Drugs at the Time of FDA Approval 1965-2016

199 226 451

625 1.031

1.506

2.870

0

500

1000

1500

2000

2500

3000

3500

1975 1980 1985 1990 1995 2000 2005 2010 2015

Coste total de desarrollo de un nuevo fármaco (M$)

Aunque hay debate sobre la forma de estimar el coste: 648 M$ promedio según Prasad (2017)



El reto común es encontrar fórmulas adecuadas para:

Facilitar el acceso a

tratamientos de valor

Salvaguardar la

sostenibilidad del sistema

Asegurar la equidad

Incentivar la innovación empresarial



Ante las nuevas necesidades y retos, es necesario adaptar el marco de la innovación farmacéutica:

Definición de la innovación

Herramientas regulatorias

Modelos de financiación



El concepto de la innovación farmacéutica admite múltiples matices e interpretaciones:

No hay consenso sobre la forma de clasificar la innovación farmacéutica o sobre los elementos a valorar. Abarca múltiples dimensiones e implica cierto grado de subjetividad.

Existen distintos grados de innovación farmacéutica

Puede producirse en distintos ámbitos del

medicamento.

Grado de capacidad innovadora Tipo de innovación

Alta

Nueva indicación o mecanismo novedoso

Aplicación novedosa

Mejor identificación de los pacientes que se pueden beneficiar o perjudicar (farmacogenética)

Moderada

Nuevo tipo de compuesto

Menores efectos adversos o interacciones

Estructura novedosa

Baja (relacionada con la salud) Disposición mejorada (farmacocinética)

Liberación mejorada (formulación)

Baja (no relacionada con la salud) Producción mejorada

Estructura novedosa

Nula Remarketing

Tipos de innovación por grado de capacidad innovadora




La innovación farmacéutica como concepto multidimensional:


Potenciales atributos de las innovaciones farmacéuticas

Tratamiento más rápido

Resultados en salud (esperanza de vida,

calidad de vida)

Interacción con otros medicamentos

Seguridad (mayor tolerabilidad, menos

efectos adversos)

Cubrir nuevas enfermedades/

indicaciones

Conveniencia paciente / cuidador

Mejora de la productividad laboral

Liberación de recursos sanitarios

(ahorros)

Liberación de recursos no sanitarios

(cuidados)

Innovación farmacéutica

Subpoblaciones tratadas

Fuente: Mestre (2012)

Deben contemplarse los beneficios clínicos y en calidad de vida,

pero también los socioeconómicos.



Hay tantas clasificaciones oficiales de innovación farmacéutica como países


Algunos países usan clasificaciones ordinales, otros algoritmos de clasificación.

Otros países se basan directamente en los AVAC ganados: Australia, Suecia, UK

Fuente: Alcalá (2018)



¿Cómo se define un fármaco como innovador? Algunos ejemplos


*No necesario en MMHH

Fármaco innovador

Máximo

Importante

Moderado

Escaso

Nulo

Necesidades médicas no cubiertas

Máximo

Importante

Moderado

Escaso

Nulo

Valor terapéutico añadido

Calidad de la evidencia (GRADE)

Alta

Moderada

Baja

Muy baja

Fuente: Elaboración propia a partir de AIFA (2017)

ITALIA AUSTRIA

Fuente: Hauptverband der österreichischen Sozialversicherungsträger (2004))

Grado de innovación

Criterios

8 (más alto) El medicamento permite tratar una determinada enfermedad por primera vez.

7 El medicamento permite tratar farmacológicamente una enfermedad que hasta entonces no era manejable con medicamentos.

6 El medicamento tiene un nuevo compuesto con un nuevo principio activo para el tratamiento de una enfermedad ya tratada por sus comparadores.

5 El medicamento presenta un nuevo principio activo no existente entre sus comparadores.

4 El medicamento presenta una nueva forma de dosificación frente a sus comparadores.

3 El medicamento presenta una nueva combinación de principios activos ya existentes entre sus comparadores.

2 El medicamento tiene el mismo principio activo y la misma o prácticamente la misma forma farmacéutica que sus comparadores, pero una nueva biodisponibilidad.

1 (más bajo)

El fármaco contiene el mismo principio activo, la misma biodisponibilidad y la misma, o prácticamente la misma, forma farmacéutica que sus comparadores.



Las herramientas regulatorias tratan de adaptarse a la realidad cambiante para agilizar el acceso


Estados Unidos fue pionera en la creación de herramientas de acceso temprano.

Fuente: Elaboración propia a partir de la FDA (2017)

Fast-trackEnfermedad grave, necesidad médica no cubierta

Max 60 días Comunicación más frecuente con la FDA Eligibilidad para evaluación prioritaria y

aprobación acelerada Rolling Review

Evaluación prioritariaEnfermedad grave, mejora frente a comparador

Max 60 días Designación que acelera el proceso de evaluación

(6 meses en vez de 10 meses) No altera los requerimientos estándar de evidencia

científica

Terapia rompedora / BreakthroughEnfermedad grave, mejora sustancial sobre un endpoint relevante

Max 60 días Mismas ventajas que designación fast-track Orientación intensiva y temprana sobre el programa de

desarrollo del fármaco Compromiso organizativo

Autorización aceleradaEnfermedad grave con necesidad médica no cubierta

Efecto sobre endpoint indirecto Aceptación del endpoint indirecto basada en

evidencia científica Necesidad de posterior ensayo confirmatorio

FDAAcceso expandido

Necesidad médica no cubierta, enfermedad sin tratamiento satisfactorio autorizado

Máx. 30 días Acceso de pacientes individuales, en

circunstancias concretas, a fármacos aún en periodo de investigación.

80

166

370

141



En línea con la FDA, la UE facilita distintos mecanismos regulatorios de acceso temprano


PRIME Interés salud pública, necesidad médica no

cubierta Apoyo específico y reforzado Permite una evaluación acelerada Mejor uso de las herramientas de

regulación/procedimientos

Evaluación acelerada

Interés salud pública, innovación terapéutica para una necesidad médica no cubierta

Reduce el tiempo de la evaluación a 150 días

Autorización de comercialización condicional y en circunstancias

excepcionales Necesidad médica no cubierta, enfermedad

grave, enfermedad huérfana o uso en situaciones de emergencia

Aprobación temprana basada en una evidencia clínica menos completa

Vías adaptativas Alta necesidad médica con dificultad para

obtener datos por las vías normales Desarrollo iterativo y uso de RWD Todas las partes implicadas desde etapas

tempranas del desarrollo

Uso compasivo Necesidad médica no cubierta, enfermedad

sin tratamiento satisfactorio autorizado y no pueden participar en ensayos clínicos

Coordinado e implementado por los Estados miembro, la EMA ofrece recomendaciones.

EMA

GetReal

ADAPT-SMART

STAMP

Mapa de herramientas en continua evolución. El Consejo Europeo invitó a los EEMM a analizar sus instrumentos y explorar fórmulas mejoradas.

24 30 27

34

Fuente: Elaboración propia a partir de la EMA (2017)



Cambio de paradigma: mayor tendencia hacia enfoques basados en el valor

Tendencias internacionales en la incorporación y financiación de la innovación en las carteras de prestaciones de los sistemas de salud Modelos de

financiación

Fuente: Hidalgo (2016)




Experiencias internacionales de incorporación y financiación de la innovación

Fuente: Hidalgo (2016)




Tendencia hacia enfoques más basados en el valor

Operativo desde abril 2017

UK Cambios en el marco de financiación del NICE

Fuente: Elaboración propia a partir del NICE (2017)




Modelo cuantitativo de valoración de la innovación de los nuevos medicamentos (el “Innovómetro”)

Solicitado por el Ministerio de Sanidad a la Universidad de Alcalá.

Pendiente saber el uso que se le dará en la práctica.

Fuente: Elaboración propia basada en Zaragozá y Cuéllar (2017)

ESPAÑA




Distintos organismos también proponen marcos de evaluación multi-criterio basados en el valor

Fuente: Schipper (2016)

Ejemplo 1: el marco de valor de la American Society of Clinical Oncology (ASCO) para tratamientos en cáncer avanzado

Pretende evaluar el valor de las distintas opciones de terapia oncológica y compararlo con el estándar de la práctica clínica. Viene a servir de apoyo a la toma de decisiones compartidas entre oncólogos y pacientes.

Este marco no sólo considera el beneficio sanitario neto del tratamiento, sino también su coste.




Ejemplo 2: Escala de la European Society for Medical Oncology (ESMO) de magnitud del beneficio clínico para tumores sólidos

Busca estratificar, de manera reproducible, el beneficio clínico esperado de los nuevos tratamientos oncológicos, para ayudar a la toma de decisiones. Planteada como herramienta dinámica, con criterios revisables regularmente. El proceso debe ir perfeccionándose, ya sea introduciendo las preferencias de los pacientes o actualizándolas conforme se vayan produciendo avances.

Esquemas diferenciados para los tratamientos curativos y no curativos.

ESMO-MCBS para tratamientos oncológicos curativos (FORM 1) ESMO-MCBS para tratamientos oncológicos no curativos (FORM 2)

Fuente: Cherny (2015) y ESMO (2016)




Muchos de los nuevos medicamentos oncológicos no tienen un beneficio clínico elevado según estas escalas

En este estudio se evaluaron 37 de los 51 nuevos fármacos oncólógicos aprobados por la FDA entre 2000 y 2015:

• Aplicando la escala ESMO, solo el 35% de los medicamentos alcanza un beneficio clínico significativo (grade 4 o grade 5).

• Aplicando la escala ASCO, el valor promedio es de 37.

Distribución de los 37 fármacos evaluados con las escalas ESMO y ASCO




Además, no siempre hay una relación entre el precio de los medicamentos y el grado de beneficio clínico

para los pacientes o la sociedad

Fuente: Vivot (2017)

Relación entre el beneficio clínico de los 37 fármacos evaluados cuando se aplica la escala ESMO y el precio en EEUU




Cada vez se realizan más estudios de consenso entre expertos para evaluar modelos innovadores de financiación

Fuente: Dunlop et al. (2018)

Fuente: European Commission (2018)




Instrumentos de financiación cada vez más sofisticados

Gra

do d

e co

mpl

ejid

ad p

ara

la

adm

inis

trac

ión

Grado de complejidad para el fabricante

Descuentos confidenciales

Acuerdos precio-volumen

Descuentos iniciales sin seguimiento de resultados (gasto compartido)

Dosis gratis

Techo máximo de gasto

Reembolso parcial de los “no respondedores” (riesgo compartido)

Pago por resultados

Tarifa variable por resultados

Pago por soluciones




Diferencias conceptuales en las formas de fijación de precios

Precio uniforme Precio por volumen Precio basado en el valor

Precio Precio Precio

Población objetivo Volumen de ventas Subgrupos de pacientes (por orden decreciente de efectividad)

Fuente: Panteli (2016)

• Los métodos de P&R tradicionales no tienen flexibilidad suficiente para acomodar diferentes precios para un mismo medicamento.

• Problema: precio y ‘valor’ no están bien alineados. • Es importante que pagadores e industria consideren otras opciones que permitan a los precios

reflejar mejor el valor.




Pago por resultados

Precios multi-indicación

Precios por combinaciones de fármacos

Tendencias futuras en torno a la financiación basada en el valor de los nuevos medicamentos




Pago por resultados

Formas de medir los resultados

Auge de los acuerdos de riesgo compartido (ARC). Resultados en salud vs. Resultados económicos. Buscan reducir la incertidumbre sobre la efectividad, seguridad o subpoblaciones a tratar. Uso sólo temporal hasta que se conoce la evidencia. Necesidad de definir las variables: intermedias vs. finales.




Esquema de los Acuerdos de Riesgo Compartido (ARC)

Fuente: Carlson, Sullivan et al. (2010); Espín, Rovira et al. (2011)




Pago por resultados en la práctica real

66

53

7 6

0

10

20

30

40

50

60

70

80

TOTAL Oncológico Hepatitis C Otras

Resultados financieros Resultados clínicos Total

Número y tipo de acuerdos de acceso gerenciado de medicamentos innovadores actualmente vigentes, por tipo de enfermedad

“Otras” incluye esclerosis múltiple, mielofibrosis, síndrome mielodisplásico, tuberculosis pulmonar multirresistente, deficiencia de adenosina desaminasa y degeneración macular neovascular asociada a la edad.

Fuente: Elaboración propia a partir de AIFA (2017)

ITALIA

Hay en marcha 66 acuerdos: 54% basados en resultados clínicos y 46% en resultados financieros. 75 registros de monitorización de medicamentos, correspondientes a 60 indicaciones terapéuticas. Se recopilan datos reales a nivel nacional de >500.000 pacientes. Registros modulares y flexibles: permiten gestionar los acuerdos, controlar el cumplimiento de los criterios de elegibilidad y evaluar os tratamientos.




Pago por resultados en la práctica real

Fuente: Cashin (2014)

Cataluña:

Hasta 2015: 19 ARC (fundamentalmente en oncología) 7 indicaciones

Desde 2016: Foco en oncología y EERR Los ARC serán sistémicos en estas áreas





• ¿Cuál es el problema? Cuando un fármaco tiene distintas indicaciones, el beneficio clínico puede variar entre ellas o incluso entre diversas subpoblaciones dentro de una misma indicación.

40

21

48

67

Año 2014 Año 2020

Indicación única Múltiples indicaciones

2 ind 34%

3 ind 18%

>3 ind 48%

Fuente: Aitken (2015)

• En el futuro, se prevé un auge de medicamentos con múltiples indicaciones




FIJACIÓN DE PRECIO ÚNICO: • Precio único uniforme para todas las indicaciones

del fármaco • Basado en la primera indicación aprobada

Val

or

clín

ico

co

mp

arad

o p

rom

edio

Precio único basado en la indicación A

In

dica

ción

A

Tamaño de la población cubierta

In

dica

ción

B

In

dica

ción

C

Indicación D

Val

or

clín

ico

co

mp

arad

o p

rom

edio

Diferencial de precios por indicación

In

dica

ción

A

Tamaño de la población cubierta

In

dica

ción

B

In

dica

ción

C

Indicación D

FIJACIÓN DE PRECIO POR INDICACIÓN: • El precio del fármaco varía por indicaciones, en base

al beneficio clínico o a los subgrupos de pacientes tratados dentro de una misma indicación





Fuente: Bach (2014)

Un ejemplo

1,8 1,0

27.065$ 29.988$

4,00 4,16

2,2

25.990$

Cáncer de páncreas

Cáncer de pulmón

Cáncer de mama

180.433$ 399.840$ 145.288$

4,16

Ganancia media de supervivencia (meses)

Coste anual del tratamiento

Duración del tratamiento (meses)

Coste annual por AVG

Abraxane®

Nab-Placlitaxel

2014

US$

2.708$ 5.625$ 6.458$ Precio mensual para lograr un coste de 150.000 $/AVG

Bajo una financiación hipotética de precios multi-indicación:

Diferencias de efectividad y coste por indicación




Ventajas y limitaciones para los distintos agentes Precios multi-indicación




Algunas primeras experiencias: • En Italia, los ARC se pueden realizar por indicación y a veces incluso por línea de tratamiento.

• En UK, flexible Pricing Schemes, aunque se utilizan poco.

• En USA, programas piloto en oncología de Express Scripts y de CVS Health.

• En España: Modelo Personalizado de Reembolso, ya implantado en 8 CCAA. Sistema software integrado en la historia clínica para monitorizar el uso por indicación, de forma homogénea. Algunos resultados ya disponibles, como es el caso del Proyecto Talaiot en Baleares.

Fuente: Delgado et al. (2016)

Precios multi-indicación en la práctica real




“Combos”: dos o más compuestos químicos pueden combinarse para ofrecer un mejor producto farmacéutico en términos de:

o Mayor eficacia o Mayor selectividad o Menor toxicidad

Especialmente relevante en áreas complejas como el cáncer y las enfermedades neurodegenerativas


Amplia casuística posible:

o un medicamento nuevo en combinación con un medicamento ya comercializado o dos medicamentos que ya están comercializados o en la combinación, uno de los fármacos reduce dosis y el otro no




• Debate acerca del grado de innovación de las combinaciones, los criterios de fijación y revisión de precios y la negociación/acuerdos entre las partes implicadas.

Problema: aunque sean más efectivos, si al combo se le aplica un precio global según el precio individual de cada fármaco, se pueden convertir en un problema de sostenibilidad para los SNS.


Los criterios de eficiencia: ¿aplican o no?

¿La combinación de dos fármacos se podría considerar como una nueva indicación para cada uno de ellos?




• Se están empezando a desarrollar iniciativas a nivel internacional para dar respuesta a la fijación de precios de combinaciones.

AUSTRALIA

Precios por combinaciones de fármacos en la práctica real



¿Cuáles son las palancas de cambio necesarias para orientar la financiación a resultados?

• Entender la necesidad y urgencia del cambio • Corresponsabilidad y compromiso de todos los agentes • Marco coordinado, transparente y estable • Reglas bien definidas, plazos explícitos • Recoger y utilizar la evidencia de la vida real (RWE)

• Sistemas de información robustos: registros de pacientes como fuentes de medición sistemática de los resultados

• Sistema dinámico: re-evaluaciones dinámicas

Conocer resultados

EvaluarIdentificar

valor

Seleccionar-Maximizar

valor

innovar

Acordar y definir los indicadores más adecuados

Usar fuentes homogéneas y fiables



Elementos facilitadores y barreras para orientar la financiación a resultados

Fuente: Hildalgo et al (2016)

Elementos facilitadores Barreras

• Incorporar incentivos económicos • Participación a todos los niveles

profesionales • Transparencia de los acuerdos • Capacidad de medir los resultados • Beneficios para todos los agentes

• Costes administrativos y de gestión • Agentes con normas dispares • Integración de todos los agentes • Información relevante y accesible • Confidencialidad • Atomización de los acuerdos • Garantizar impactos relevantes



Conclusiones

• Nos enfrentamos a importantes desafíos demográficos, tecnológicos y sociales

• Pese a los avances, hay reformas pendientes para mejorar la eficiencia y sostenibilidad

• Hay distintas formas de definir, clasificar y recompensar la innovación farmacéutica

• Tendencia internacional hacia la evaluación y financiación basadas en el valor

• Debemos avanzar hacia el pago por resultados, innovando en las formas de evaluación, financiación y reembolso: precios por indicación, por combinaciones

• Tomar las buenas prácticas nacionales e internacionales como ejemplo

• Hace falta voluntad, compromiso y corresponsabilidad de todas las partes implicadas

• Mayor transparencia, rendición de cuentas y cultura evaluadora de resultados

• Visión más integral y a largo plazo del sistema


GRACIAS

Állvaro Hidalgo Vega 19 de octubre

www.weber.org.es [email protected]

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