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Participación de los pacientes con enfermedades raras en la investigación Una encuesta de Rare Barometer Enero 2018 Traducción: June Alzola www.eurordis.org/voices
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Participación de los pacientes con enfermedades raras en la
investigación Una encuesta de Rare Barometer
Enero 2018
Traducción: June Alzola
www.eurordis.org/voices
Participación de los pacientes con enfermedades raras en la investigación Una encuesta de Rare Barometer – Enero 2018
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Contenido 1. Introducción ....................................................................................................................................................... 3
2. Metodología ...................................................................................................................................................... 4
2. 1 Perfil de los participantes de la encuesta .................................................................................................. 4
3. Resultados de la encuesta .................................................................................................................................. 5
3. 1 Participación de los pacientes con enfermedades raras en la investigación ............................................... 5
3. 1. 1 Un tercio de los encuestados han participado en la investigación .................................................................... 5
3. 1. 2 Un bajo nivel de participación en la investigación para desarrollar tratamientos que refleja un número
insuficiente de iniciativas en la investigación de enfermedades raras ............................................................................. 5
3. 1. 3 La participación en la investigación para desarrollar tratamientos y terapias varía considerablemente en
función del país ............................................................................................................................................................. 6
3. 1. 4 La participación en la investigación para desarrollar tratamientos y terapias varía entre áreas ........................ 6
3. 1. 5 Bajo nivel de participación en la investigación para desarrollar tratamientos y terapias entre las mujeres ........ 7
3. 1. 6 La participación en otras áreas de investigación es baja .................................................................................. 7
3. 2 La experiencia de los pacientes con enfermedades raras en la investigación – testimonios ...................... 8
3. 2. 1 Razones principales: ayudar a la comunidad científica y recibir nuevas opciones de tratamiento ................... 8
3. 2. 2 Evaluación de su experiencia: la relación de calidad con los investigadores es imprescindible ........................ 9
3. 2. 3 Una petición firme de información transparente en el proyecto de investigación .......................................... 10
3. 3 Las perspectivas de los pacientes con enfermedades raras sobre la investigación ................................... 10
3. 3. 1 La investigación terapéutica es la prioridad para los pacientes con enfermedades raras ............................... 10
3. 3. 2 Según los pacientes, la falta de financiación pública es el principal obstáculo para la investigación de
enfermedades raras ..................................................................................................................................................... 11
Participación de los pacientes con enfermedades raras en la investigación Una encuesta de Rare Barometer – Enero 2018
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1. Introducción La investigación de enfermedades raras contribuye al desarrollo de herramientas, curas y tratamientos diagnósticos,
así como a la atención sociosanitaria mejorada para los pacientes y sus familias.
Sin embargo, debido a la baja prevalencia de las enfermedades, la investigación de enfermedades raras se enfrenta a
muchos obstáculos1. Por ejemplo, se dispone de pocas personas para los ensayos clínicos y se carece de
bioespecímenes de pacientes con las mismas enfermedades. A estos problemas se añade el escaso conocimiento de
las causas y la historia natural de las enfermedades, así como la dificultad para involucrar a los pacientes afectados por
graves enfermedades.
Además, la falta de recursos coordinados para los registros de pacientes y los ensayos clínicos, el hecho de que a
menudo los fondos son escasos para la investigación de enfermedades que solo afecta a un pequeño grupo, y la falta
de conocimiento e investigadores que trabajen en la misma enfermedad pueden constituir obstáculos adicionales.
Asimismo, el bajo rendimiento estimado de la inversión desalienta el desarrollo de tratamientos para las
enfermedades raras, dejando así una enorme necesidad médica sin atender.
No obstante, el Reglamento de Medicamentos Huérfanos produjo efectos interesantes. Las pymes muestran un mayor
interés en el desarrollo temprano del tratamiento de enfermedades raras, mientras que las grandes empresas
farmacéuticas tienden a llevar los productos a una fase posterior de desarrollo. La investigación de enfermedades raras
también puede llevar a importantes descubrimientos de enfermedades más comunes, un hecho que refuerza la
investigación en este campo. Al mismo tiempo, como la mayoría de las enfermedades raras tienen un origen genético,
las terapias genéticas traen nuevas esperanzas para los pacientes con enfermedades raras, y el progreso en la
identificación genética ha mejorado el diagnóstico y ha fomentado más investigaciones y desarrollos de terapias.
La implicación de pacientes en la investigación también ha dado lugar a más investigaciones, que ahora están mejor
dirigidas a las necesidades de los pacientes. Los pacientes ya no solo obtienen beneficios de la investigación, sino que
también son socios capacitados y valorados desde el principio al fin del proceso de la investigación.
Por consiguiente, las investigaciones han aumentado en las últimas dos décadas. Ya no hay una falta total de
investigación en enfermedades raras. Sin embargo, hay una falta de investigación para cubrir cada una de las más de
6000 enfermedades raras identificadas.
En este contexto, resulta particularmente relevante tener una idea de la participación actual de los pacientes con
enfermedades raras en la investigación. Los objetivos de esta encuesta son los siguientes:
- Calcular el nivel de participación de los pacientes con enfermedades raras en la investigación.
- Recopilar más conocimiento sobre su experiencia en la investigación de enfermedades raras.
- Reunir las perspectivas de los pacientes con enfermedades raras sobre los obstáculos para la investigación de
enfermedades raras y las prioridades de la investigación.
1 EURORDIS position paper, “Why research on rare disease?”, 2010.
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2. Metodología
2. 1 Perfil de los participantes de la encuesta
Los participantes de la encuesta son parte de la encuesta de Rare Barometer Voices, una comunidad de
personas que viven con una enfermedad rara y que participan en encuestas y estudios de EURORDIS-Rare
Diseases Europe.
3213 personas que viven una enfermedad rara han respondido la encuesta con una media de 7 minutos para
completar el cuestionario.
La composición de la muestra de la encuesta es la siguiente:
El porcentaje de mujeres es alto (77/23) en comparación con la población general (52/48).2
Hay 63 países representados en esta muestra, con una mayor representación de encuestados de la Unión
Europea.
2 Esta tabla refleja varios aspectos:
- El hecho de que el papel principal de cuidador de las personas con enfermedades raras principalmente lo asume la madre,
como se muestra en la primera encuesta de Rare Barometer Voices sobre el impacto de las enfermedades raras en la vida
cotidiana: el 71% de los padres que conviven con una enfermedad rara identifican a la madre como la principal cuidadora
en el hogar.
- La tendencia habitual de la mujer a interesarse más por temas relacionados con la salud y la medicina, y la de los hombres
a comprometerse menos en las actividades cotidianas relacionadas con la salud (Rothman A. J. Salovey P. 1997).
- El hecho de que las mujeres contribuyen de manera desproporcionada a las encuestas en línea (Smith, 2008).
Tipo Porcentaje
Género
Masculino 23 %
Femenino 77 %
Estado del diagnóstico
Diagnosticado 95 %
No diagnosticado 5 %
Condición del encuestado (varias respuestas posibles)
Paciente 58 %
Padre o madre de un niño con una enfermedad rara 40 %
Hermano o hermana de una persona con una enfermedad rara
3% %
Otro miembro de la familia 5%
País de origen
UE 87%
Fuera de la UE 13%
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3. Resultados de la encuesta
3. 1 Participación de los pacientes con enfermedades raras
en la investigación
3. 1. 1 Un tercio de los encuestados han participado en la
investigación
En primer lugar, se preguntó a los participantes de la encuesta si alguna vez habían participado en la investigación de
enfermedades raras, incluida cualquier tipo de investigación como ensayos clínicos, estudios de calidad de vida y
proyectos de investigación sobre terapias genéticas o dispositivos médicos. Más de un tercio (37%) de los
encuestados declaran haber participado en un estudio de investigación, de los cuales el 22% participó en un
proyecto, el 6% en dos y el 8% en más de dos proyectos.
Se pidió a los participantes que especificaran el tipo de proyecto en el que habían participado:
3. 1. 2 Un bajo nivel de participación en la investigación para
desarrollar tratamientos que refleja un número insuficiente
de iniciativas en la investigación de enfermedades raras
Entre los que participaron en la investigación, el 18% precisó haber participado en la investigación para desarrollar
tratamientos y terapias (véase gráfico 1). Como se muestra en una encuesta internacional dirigida por el CISCRP
(Centro de Información y Estudio sobre la Participación en Investigaciones Clínicas) en 2017, este nivel de participación
es comparable con la población general de pacientes: el 18% de los pacientes declaró haber participado en
investigaciones clínicas3. No obstante, este gráfico sugiere un número insuficiente de iniciativas de investigación de
enfermedades raras para cubrir la enorme necesidad médica que se encuentra sin atender.
Esta brecha es particularmente conflictiva en una situación en la que la investigación terapéutica se considera la
máxima prioridad entre los representantes de pacientes de la comunidad de enfermedades raras4 (véase gráfico 7).
3
Entre un total de 12427 pacientes en todo el mundo, el 18% declaró haber participado en un ensayo clínico. 4Pregunta realizada en la misma encuesta a los representantes de pacientes con enfermedades raras (solamente pacientes
involucrados en actividades de promoción).
El 37% de los pacientes
con enfermedades raras
ha participado en
investigaciones, entre
ellas:
Gráfico 1 - ¿En qué tipo de investigación participó? (Varias respuestas posibles)
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3. 1. 3 La participación en la investigación para desarrollar
tratamientos y terapias varía considerablemente en función
del país
Tal como se ha descrito anteriormente, una media del 18% participó en la investigación terapéutica. Este gráfico varía
entre países. En los países donde más de 100 participantes completaron la encuesta, los niveles de participación en la
investigación terapéutica oscilan entre el 6% y 31%. Los encuestados de EE.UU. presentan un mayor nivel de
participación que en Europa. Cabe destacar que el aspecto paneuropeo de la investigación clínica en el campo de las
enfermedades raras puede afectar al nivel nacional de participación.
3. 1. 4 La participación en la investigación para desarrollar
tratamientos y terapias varía entre áreas
Las ERN (Redes Europeas de Referencia) son redes de enfermedades raras para médicos e investigadores con el fin de
compartir experiencia, conocimiento y recursos en toda la UE. Las ERN cubren unas 6000 enfermedades raras y están
organizadas en 24 grupos de enfermedades. A continuación se presentan los resultados clasificados por grupo de ERN
o área terapéutica con al menos 100 encuestados (10 de 24).
Investigación para desarrollar tratamientos y terapias (ensayos clínicos, etc.)
31% 29%
27%
21% 20% 19% 19%
15%
9% 6%
0%
5%
10%
15%
20%
25%
30%
35%
EstadosUnidos
Alemania PaísesBajos
Italia ReinoUnido
España Dinamarca Francia Portugal Finlandia
Gráfico 3 - ¿En qué tipo de investigación participó?
Gráfico 2 – Investigación para desarrollar tratamientos y terapias (ensayos clínicos, etc.)
25%
22%
21%
20%
20%
19%
17%
17%
16%
14%
0% 5% 10% 15% 20% 25% 30%
Enfermedades neurológicas raras
Enfermedades endocrinas raras
Enfermedades hereditarias metabólicas raras
Enfermedades pulmonares raras
Enfermedades musculoesqueléticas raras y del tejido conectivo
Enfermedades hematológicas raras
Inmunodeficiencias raras, enfermedades autoinflamatorias y autoinmunes
Enfermedades raras de la piel no diagnosticadas
Enfermedades neuromusculares raras
Malformaciones raras, anomalías del desarrollo y discapacidades intelectuales raras
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16%
21%
El nivel de participación varía en función del grupo de enfermedad y oscila entre el 14% y 25% con las
enfermedades neurológicas raras presentando el mayor nivel de participación y las malformaciones raras
presentando el menor nivel.
3. 1. 5 Bajo nivel de participación en la investigación para
desarrollar tratamientos y terapias entre las mujeres
Investigación para desarrollar tratamientos y terapias (ensayos clínicos, etc.)
Los resultados también muestran que más hombres (21%) que mujeres (16%) han participado en la investigación
para desarrollar tratamientos. La diferencia de género en la inclusión de estudios clínicos se ha demostrado en otras
poblaciones de pacientes (Liu, Katherine A, 2016). Se ha atribuido a diferentes factores, incluyendo los aspectos
culturales, biológicos y económicos como por ejemplo, la percepción de las mujeres como sujetos de prueba más caros
debido a la fluctuación de sus niveles hormonales, o la exclusión de las mujeres embarazadas debido a los posibles
riesgos para el feto, y también la situación de bajos ingresos que afecta más a las mujeres y les impide participar dada
la necesidad de viajar. Estos resultados muestran que esta brecha también existe entre la población de pacientes con
enfermedades raras. Cabe destacar que esta diferencia de género solo se observa en cuanto al desarrollo de
tratamientos, mientras que la participación en estudios de calidad de vida (16% femenina/15% masculina) y estudios
para desarrollar terapias genéticas (5%/5%) o dispositivos médicos (3%/4%) en general está equilibrada en cuanto al
género.
3. 1. 6 La participación en otras áreas de investigación es baja
Como se muestra en el gráfico 1, la participación en estudios de calidad de vida es bastante relevante (15%), ya
que es muy cercana a la participación en investigación terapéutica (18%). Estas cifras también reflejan el
hecho de que, como se muestra en las preguntas abiertas, un pequeño porcentaje de los participantes de Rare
Barometer Voices consideran las encuestas como formas de área de investigación de calidad de vida.
El 5% también ha participado en la investigación del desarrollo de terapias genéticas. En un contexto en el que
se llevan a cabo más ensayos clínicos sobre la terapia genética (desde 1 en 1989 a 163 en 2015, Hanna E, 2017),
los resultados sugieren que el número de iniciativas de terapia genética todavía es bajo.
Por último, un número bajo de participantes ha participado en el proyecto de investigación para desarrollar
dispositivos médicos (3%), así como en proyectos de estudio de mercado (3%).
Gráfico 4 - ¿En qué tipo de investigación participó?
Mujeres Hombres
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3. 2 La experiencia de los pacientes con enfermedades
raras en la investigación – testimonios
Se pidió a los participantes que describieran su experiencia en general participando en la investigación de
enfermedades raras en una pregunta abierta. El siguiente gráfico presenta el tipo y la distribución de las respuestas
recibidas. La clave de esta pregunta era tener una idea del significado de la investigación de enfermedades raras para
los pacientes y cómo lo vivieron. Cabe destacar que la definición de investigación a menudo puede ser más amplia
según los encuestados, por ejemplo, las pruebas médicas complementarias pueden considerarse investigación.
3. 2. 1 Razones principales: ayudar a la comunidad científica y
recibir nuevas opciones de tratamiento
Motivación
Las razones por las que los pacientes participan son a menudo muy altruistas. La mayoría de las veces, los pacientes
reconocen que su participación resultará en nuevas opciones de tratamiento solo para futuros pacientes
afectados por la misma enfermedad, quieren contribuir a este cambio para la comunidad (53%) y ayudar a que la
ciencia progrese (38%).
Gráfico 5 – Por favor, describa su experiencia participando en la investigación de enfermedades raras (por qué
participaste, interacción positiva o negativa con los investigadores, etc.). Por favor, proporcione todos los detalles
posibles.
53%
38%
31%
17%
0% 10% 20% 30% 40% 50% 60%
Ayudar a la comunidad
Ciencia o investigación
Recibir nuevas opciones de tratamiento
Concienciar y aumentar el conocimiento
Motivación 32%
Experiencia negativa
11%
Experiencia positiva
27%
Descripción del proyecto
de investigación
31%
Gráfico 6 - Por favor, describa su experiencia participando en la investigación de enfermedades raras (por qué
participaste, interacción positiva o negativa con los investigadores, etc.). Por favor, proporcione todos los detalles
posibles.
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Lo que lleva a los pacientes a participar en los proyectos de investigación también suele estar relacionado con el hecho
de que no hay tratamiento disponible para la enfermedad y el hecho de que recibir tratamiento de los ensayos clínicos
es la única opción de tratamiento de la que disponen.
3. 2. 2 Evaluación de su experiencia: la relación de calidad con los
investigadores es imprescindible
Como se muestra en el gráfico 5, se informó de más experiencias positivas (27%) que negativas (11%).
La relación de calidad con los investigadores implicados en el proyecto es, con diferencia, el principal factor que
contribuye a la satisfacción con su participación, por lo que los pacientes conceden una gran importancia al aspecto
humano del proceso y no quieren que solo se les considere como sujetos de investigación.
En cambio, las experiencias negativas suelen estar relacionadas con relaciones de mala calidad con los investigadores y
una sensación de experimentar una relación unidireccional con el equipo de investigación.
Uno de los principales resultados positivos de su participación es que la investigación permite que los pacientes que a
menudo experimentan una falta de atención y seguimiento tengan la posibilidad de ser atendidos de cerca y de
forma regular por el equipo de investigación.
Los aspectos más desafiantes son prácticos, con el transporte y el tiempo necesario para viajar al centro de
investigación, particularmente para los pacientes gravemente afectados, algunos pacientes dicen que no pudieron
participar en un ensayo debido a la distancia existente.
Siempre participaré me cueste lo que me cueste. ¡Creo que en Sudáfrica no se está haciendo lo suficiente
con respecto a la investigación y el tratamiento (de la enfermedad)!» Sudáfrica
Inicialmente participé porque no había opciones de tratamiento para mí y estuve a punto de morir varias
veces. Empecé de niño y mis padres vieron los ensayos clínicos como una forma de mantenerme vivo.
Funcionó, ¡todavía sigo vivo!» Estados Unidos
Se tomó una cantidad significativa de tejido para una biopsia y para fines de la investigación. El
investigador fue muy riguroso en explicarme las cosas. Fue amable y respetuoso. Fue una experiencia muy
positiva para mí». Estados Unidos
Dimos permiso para usar nuestra información y sentimos que estábamos siendo utilizados por los
investigadores para SU beneficio, no hubo absolutamente ningún beneficio para nosotros como pacientes.
Todo el beneficio fue fama y reconocimiento para el equipo de investigación. Nos utilizaron y luego nos
trataron como ratas de laboratorio cuando habían terminado con nosotros». Canadá
En mi país, la investigación permitió la realización de chequeos y el seguimiento de la enfermedad».
Macedonia
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3. 2. 3 Una petición firme de información transparente en el
proyecto de investigación
En general, los pacientes con enfermedades raras quieren que se les explique claramente el proceso de la investigación
y piden recibir comentarios sobre los resultados.
Los encuestados muestran un gran deseo de aprender cosas nuevas sobre su enfermedad, en concreto, sobre los
mecanismos de la misma. Debido a la naturaleza poco investigada de sus enfermedades, los pacientes con
enfermedades raras a menudo son expertos en su enfermedad y el participar en un ensayo clínico les proporciona la
oportunidad de desarrollar conocimiento adicional y útil para gestionar la enfermedad rara.
3. 3 Las perspectivas de los pacientes con enfermedades
raras sobre la investigación
3. 3. 1 La investigación terapéutica es la prioridad para los
pacientes con enfermedades raras
8,4
8
7,8
7,7
7,4
7,4
7,1
6 6,5 7 7,5 8 8,5
Terapéutica
Diagnóstico
Mecanismos y causas de la enfermedad
Aspectos sociológicos, psicológicos y económicos
Asistencia y technologías de la vida cotidiana
Infraestructuras de investigación
Investigación que afecta otras enfermedades raras
No he participado porque todo lo que he encontrado está demasiado lejos». Estados Unidos
Fue muy interesante ver los resultados después de la encuesta realizada». Croacia
Fue muy positivo. Además de obtener información relevante sobre la enfermedad que me afecta, he
aprendido a escuchar a mi cuerpo, he descubierto actividades beneficiosas para mantener mis músculos y la
experiencia en general parecía ser apoyo psicológico y moral». Francia
Gráfico 7 – En su opinión, en una escala del 1 al 10, ¿qué nivel de prioridad se le debería dar a las siguientes
áreas de investigación? (Nota media)
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La encuesta incluía una pregunta sobre las prioridades de políticas dentro del campo de la investigación de
enfermedades raras que solo se enviaba a pacientes involucrados en actividades de promoción. Los resultados
muestran que todas las áreas de investigación son importantes para el representante de los pacientes, ya que todas
obtienen una nota superior a 7 sobre 10. Sin embargo, la investigación terapéutica se identifica claramente como la
prioridad número uno de la lista. Los aspectos sociológicos, psicológicos y económicos, con una nota de 7,7 sobre 10,
parecen ser especialmente valorados desde el punto de vista del paciente.
3. 3. 2 Según los pacientes, la falta de financiación pública es el
principal obstáculo para la investigación de enfermedades
raras
Se pidió la opinión de todos los participantes (incluidos los pacientes no involucrados en actividades de promoción)
sobre los principales obstáculos para la investigación de enfermedades raras. Con diferencia, el principal obstáculo
para la investigación de enfermedades raras en la actualidad se percibe como financiero, con una mayor petición
de financiación al Gobierno: el 71% cree que la falta de financiación pública es el principal obstáculo y el 43% piensa
que es la falta de inversión privada.
El problema inherente de la pequeña y heterogénea población de pacientes con enfermedades raras (lo que dificulta la
realización de estudios controlados aleatorios) se considera el tercer obstáculo para la investigación de enfermedades
raras (39%).
Luego, le siguen los obstáculos organizativos, con una falta de diálogo a tres bandas entre científicos, pacientes y
médicos (35%). La falta de sensibilización y documentación puede desanimar a los investigadores a llevar a cabo
investigaciones en el campo de las enfermedades raras (34%) y la falta de interés de los investigadores en cuanto a las
enfermedades raras (30%) se considera un obstáculo importante para la investigación en este campo.
71%
43%
39%
35%
34%
30%
24%
22%
0% 10% 20% 30% 40% 50% 60% 70% 80%
Falta de financiación pública e inversión en la investigación
Falta de inversión privada (industria farmacéutica, etc.)
Pequeñas poblaciones de pacientes que hacen díficil la investigación(dificultad para captar pacientes, para obtener resultados sólidos,…
Diálogo insuficiente entre científicos, pacientes y médicos
Falta de sensibilización y documentación sobre enfermedades raras
Falta de interés en enfermedades raras por parte de losinvestigadores
Falta de participación de pacientes en la investigación debido a lafalta de sensibilización sobre proyectos existentes de investigación
Falta de colaboración e intercambio de datos entre diferentesgrupos de investigadores
Gráfico 8 - ¿Cuáles cree que son los tres principales obstáculos para la investigación de enfermedades raras en la
actualidad? (Por favor, seleccione tres respuestas en orden de prioridad.)
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Bibliografía
1 Liu, Katherine A., and Natalie A. Dipietro Mager. “Women’s Involvement in Clinical
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2016. PubMed Central, doi:10.18549/PharmPract.2016.01.708.
2 Jonker AH, Mills A, Lau LPL, Aymé S, Day S, Small Population Clinical Trials:
Challenges in the Field of Rare Diseases, 2016, http://www.irdirc.org/wp-
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3 CISCRP (the Center for Information and Study on Clinical Research Participation),
perception and insight study, Public and Patient Perception of Clinical Research, 2017.
4 Courbier, S, Berjonneau, E, Juggling care and daily life: the balancing act of the rare
disease community, 2017,
http://download.eurordis.org.s3.amazonaws.com/rbv/2017_05_09_Social%20survey%2
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5 EURORDIS position paper, “Why research on rare disease?”, 2010.
6 EURORDIS. Survey on “Rare Disease Patient Organisations in Research: their role and
priorities for the future”,
http://www.eurordis.org/sites/default/files/publications/3_FBignami_RDD2010.pdf
7 Hanna E, Rémuzat C, Auquier P, Toumi M. Gene therapies development: slow progress and promising prospect. Journal of Market Access & Health Policy. 2017
8 Rothman A. J. Salovey P. (1997) Shaping perceptions to motivate healthy behavior: the
role of message framing. Psychological Bulletin, 121, 3–19.
9 Smith, G. "Does gender influence online survey participation? A record-linkage analysis
of university faculty online survey response behavior" ERIC Document Reproduction
Service No. ED 501717 (2008).
Gracias a todos los colaboradores del Rare Barometer:
www.eurordis.org/voices
