1

La era de la medicina en el mundo real está evolucionando muy deprisa y no hay mejor momento

que el presente para involucrarse en el Real World Data (RWD), dado que los Financiadores de

los servicios de Salud están demandando este tipo de evidencias. Principalmente hay un creciente

interés en los Patient Reported Outcomes (PROs) dado que proveen una visión muy completa de

la efectividad de los tratamientos.

Lo anteriormente expuesto nos hace adentrarnos en el concepto

del Real World Data (RWD). La International Society for

Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR), define

RWD como “aquellos datos usados por los decisores que no son

obtenidos de los ensayos clínicos convencionales”. En otras

palabras, es la recogida de datos sobre medicamentos, pacientes

y enfermedades en un contexto no experimental.

Las Compañías Farmacéuticas han generado RWD

fundamentalmente con el objetivo de cumplir las normativas en

farmacovigilancia post-comercialización. Es por ello que se

obtienen multitud de datos en el mundo real de distintos

fármacos, desde la perspectiva de la seguridad del medicamento.

En los últimos años las exigencias de las Agencias Regulatorias

han aumentado y la necesidad en RWD ha ido creciendo en

términos de farmacovigilancia.

Maribel Biezma López.

Maribel.Biezma@Kantarhealth.com.

Market Access & Real World

Research. Kantar Health

En Europa, la legislación requiere que las Compañías elaboren sus planes de “risk-management”

cuando solicitan a la EMA (Agencia Europea del Medicamento) la autorización de

comercialización. Adicionalmente se han puesto en marcha proyectos ambiciosos a nivel europeo,

por ejemplo, el EU-ADR, que es un proyecto diseñado para detectar reacciones adversas a

fármacos vía Electronic Health Records (EHR) de más de 30 millones de pacientes de varios

países europeos.

Más allá de la farmacovigilancia, el RWD esencialmente nos abre las puertas hacia una nueva

dimensión, ya que nos aporta una información que los ensayos clínicos no pueden. ¿Por qué el

RWD es útil? Principalmente lo es por varios motivos:

2

1. Detecta poblaciones de pacientes en las que el producto funciona mejor.

2. Detecta si su uso es óptimo , por ejemplo, si se está utilizando a la dosis que la Compañía

farmacéutica recomienda.

3. Nos permite captar Outcomes directamente del Paciente en el mundo real.

4. Confirma la eficacia y seguridad del medicamento en el mundo real.

5. Permite diferenciar nuestro medicamento frente a la competencia.

6. Nos ayuda a reducir las barreras de acceso al mercado.

Recientemente se realizó una encuesta a 1500 profesionales de Compañías Farmacéuticas en la

que se les preguntó cuáles son los principales motivos por los que llevaban a cabo estudios

observacionales, y estas fueron las principales respuestas (en %):

Fuente: PharmaNet/i3´s Survey on Observational Research

RWD y Market Access

Así como RWD con respecto a seguridad es un aspecto de índole global, y cuyas acciones son

lideradas por los Headquarters de las Compañías Farmacéuticas, no se puede decir lo mismo con

respecto a estrategias de Market Access, las cuales son muy marcadas por situaciones a nivel de

cada país, ya que de un país a otro hay diferencias en la capacidad de aplicar RWD a la toma de

decisiones en el ámbito de la Salud. Así por ejemplo las Autoridades de Precio y Reembolso

italianas, dictan que todos los pacientes a los que les sean prescrito productos de un determinado

precio, como medicamentos para el cáncer, deben entrar en un registro, gestionado por

Compañía y Sistema de Salud, para que el producto sea reembolsado. El pago al fabricante se

realiza sólo si se ven datos positivos en los citados registros. Esto es específico de Italia, y

diferente de otros países, en los que se toman decisiones de Financiación diferentes.

Los financiadores de servicios de Salud demandan cada vez más y más datos del mundo real,

más allá de los ensayos clínicos, ya que necesitan confirmar que el producto que inicialmente se

aprobó para comercialización sigue dando buenos resultados en el mundo real a lo largo de su

74

56

55

55

51

51

50

45

Demostrar Clinical Outcomes en el mundo real

Documentar el coste-efectividad en el mundo real

Apoyo apara decisiones de pagadores

Documentar la Calidad de Vida en el mundo real

Documentar la seguridad del producto en el mundo

real

Cuantificar la adherencia al tratamiento

Examinar la Utilización de los Recursos Sanitarios

Generar evidencia del producto en el mundo real

0 10 20 30 40 50 60 70 80

3

ciclo de vida. Están demandando entonces Real World Data. Estos datos están referidos sobre

todo a estos tres aspectos:

� Clinical Outcomes (eficacia y seguridad)

� Uso de Recursos sanitarios

� PROs (Patient Reported Outcomes): experiencias del paciente, preferencias de tratamiento y

cumplimiento.

En algunas Compañías el tema del RWD se ve desde la óptica más restrictiva, en el sentido de

que se genera RWD sólo si es obligatorio reportar datos, que normalmente son de seguridad, con

el objetivo de cumplir los requisitos de farmacovigilancia. En otras Compañías, esta visión es

más amplia y se ve la generación de RWD como una oportunidad para manejar las barreras

de acceso.

Hace poco se ha realizado un estudio1 utilizando 100 casos reales. En el citado estudio se

observó que el RWD generado por las Compañías Farmacéuticas influyó en el 25% de las

decisiones tomadas por Payers en el área de Salud, poniendo de manifiesto que dichas decisiones

no son tan dominadas por los Financiadores como se piensa y que hay cabida, pues, para las

evidencias provenientes de las Compañías.

¿Cuáles son las fuentes principales para la obtención del RWD? Se podrían resumir en las

siguientes:

� Estudios Observacionales

� Estudios retrospectivos: este tipo de información está ya disponible y es fácil de usar.

� Patient Reported Outcomes (PROs), que pueden ser recogidos a través de paneles de

pacientes.

� Encuestas de Salud dirigidas a Población general, como por ejemplo la National Health

& Wellness Survey, llevada a cabo de forma anual en varios países, incluyendo a España

y cubriendo más de 160 enfermedades

� Datos de pacientes recogidos por los profesionales médicos (de forma prospectiva o

retrospectiva).

Merece la pena detenerse en el área de los PROs. Los PROs proveen una visión más completa

de la efectividad de los tratamientos y son analizados por varias razones principales 1)

Experiencias subjetivas, como por ejemplo el dolor, pueden no son registradas correctamente por

el médico. 2) La información obtenida de los PROs pueden ayudar a la diferenciación del

producto. 3) Los PROs son cada vez más demandados por los Decisores de Salud , ya que

ofrecen una visión completa no sólo de la efectividad de los tratamientos sino también de otras

variables, como son 1) el impacto de enfermedad en la productividad 2) la carga para los

cuidadores de enfermos y 3) una perspectiva amplia sobre la calidad de vida del paciente.

Así mismo se puede obtener información directamente del paciente en relación a:

� Adherencia al tratamiento

� Uso de Recursos Sanitarios.

4

Los PROs son cada vez más el centro de interés de los Payers.

Los PROs han ido evolucionando y están siendo cada vez más rigurosos, ya que cada vez son

más psicométricos y científicos en evaluar la experiencia del paciente. Esto ha llevado a poner

más el foco en lo que se ha de medir, cómo se relaciona con la manera en la que se espera que

funcione un tratamiento y qué “claims” la medida del PRO apoya.

El punto de partida en cualquier estrategia de PROs es el instrumento o cuestionario que se

utilice, ya que los resultados, dependen en gran medida de la recolección de los datos. Existen

numerosos cuestionarios e instrumentos validados, disponibles ya para su uso, pero para nuevas

medicaciones o nueva dosificación o tecnología, puede ser recomendable desarrollar nuevos

instrumentos “ad-hoc”.

Otro aspecto importante a destacar es la forma de acceder a los pacientes: dado el incremento de

los niveles de interconectividad es conveniente tener en cuenta nuevas formas de recoger “la voz

del paciente” a través de metodologías basadas en web o dispositivos móviles. Ambas

metodologías son cómodas, rápidas y sencillas.

Adherencia al tratamiento en el mundo real

Según la Organización Mundial de la Salud, “la adherencia es el grado en que la conducta del

paciente, en relación con la toma de medicación, el seguimiento de una dieta, modificación de

hábitos de vida, coincide con las recomendaciones dadas”.

La falta de adherencia a los tratamientos provoca cerca de 200.000 muertes en Europa al año. En

España, el no seguimiento de las indicaciones terapéuticas ocasiona cerca de 20.000 muertes al

año, lo que hace demandar a los profesionales una mayor “sensibilización” sobre este problema

de salud pública.

Está calculado: la falta de adherencia a los tratamientos farmacológicos cuesta al Sistema

Nacional de Salud español unos 11.000 millones de euros al año. La adherencia, es

consecuentemente, un concepto que cada vez más interesa a los decisores de salud.

Hay evidencias de que una falta de adherencia repercute en aumento de morbimortalidad: En

pacientes diabéticos, por ejemplo, con enfermedad coronaria se vio que la tasa de mortalidad era

de 12,1% en los pacientes que no se adherían y de 6,7% en los que sí lo hacían.

Siguiendo con las enfermedades cardiovasculares hay estudios que han demostrado que

pacientes, con enfermedad cardiovascular después de un alta hospitalaria por infarto agudo de

miocardio, tienen un mayor riesgo de muerte tras haber transcurrido un año desde su alta cuanto

menos adherencia al tratamiento tengan *:

5

*.Jackevicius CA, Li P, Tu JV. Prevalence, predictors, and outcomes of primary nonadherence after acute myocardial infarction.

Circulation. 2008;117:1028 –1036

Así mismo se ha visto que los enfermos con esclerosis múltiple (EM) que no alcanzan un cierto

umbral de adherencia terapéutica tienen un mayor riesgo de padecer brotes y requerir tanto

ingresos hospitalarios como visitas a urgencias, lo que se traduce en un mayor gasto sanitario. De

los enfermos con EM, abandonan el tratamiento entre un 19 y un 39% en los tres primeros años

de tratamiento. De estos, entre un 10 y un 20% lo hacen en los primeros 6 meses. En los ensayos

clínicos (EECC) las cifras de discontinuación se encuentran entre el 8 y el 15%. Esta diferencia

en los niveles de adherencia entre los EECC y la práctica clínica habitual se debe a que en los

EECC los pacientes reciben un mayor seguimiento, cosa que no ocurre en el mundo real.

Para los Departamentos de Market Access de las Compañías Farmacéuticas, puede ser

interesante, conocer qué nivel de adherencia, en el mundo real, presentan los pacientes tratados

con una medicación concreta, midiendo así el uso de Recursos Sanitarios y traduciéndolo en

costes. Habría posiblemente una correlación directa entre la no-adherencia y el uso de recursos

sanitarios.

Presente y futuro del RWD

Actualmente en el área de RWD estamos en un período de prueba y error: el entorno del RWD

está evolucionando rápidamente y todo el mundo quiere saber qué funciona y qué no. No hay

una “receta mágica” sobre cómo generar las mejores estrategias de RWD, ya que cada

Compañía es diferente a otra en cuanto a prioridades, capacidades, portfolio, cultura y estructura

organizacional. La forma de pensar que hasta ahora ha sido la establecida está siendo puesta a

prueba de forma constante. El RWD es un área importante donde la Industria Farmacéutica y

Administración deberían ponerse de acuerdo para mantener la transparencia y la integridad de la

investigación en el mundo real.

0

5

10

15

20

25

30

35

Pacientes que tomaron toda la

medicación

Pacientes que tomaron parte de

la medicación

Pacientes que no tomaron nada

de su medicación

Mortalidad tras 1 año (%)

6

Las Compañías Farmacéuticas tienen un gran camino por recorrer en RWD. La era de la

medicina en el mundo real está evolucionando muy deprisa y no hay mejor momento que el

presente para involucrarse en RWD, tanto internamente como dentro del contexto de nuestro

entorno sanitario.

1. (May 2013). RWE Market Impacto in Medicines: A Lens for Pharma. IMS Health.