Coste-efectividad del cribado neonatal de los errores congénitos del

metabolismo mediante espectrometría por Tándem de masas

Pedro Serrano Aguilar, Juan Manuel Ramos Goñi

pserrano@gobiernodecanarias.orgServicio de Evaluación y Planificación

Dirección del Servicio Canario de Salud

Valencia 28 de noviembre de 2009

• El crecimiento exponencial de la incorporación tecnológica: fármacos, herramientas diagnósticas, equipos quirúrgicos, telemedicina. Etc

• Crecientes expectativas y utilización de la sociedad: más cerca, más rápido, más servicios, más calidad,…

• El uso inapropiado de las innovaciones de efectividad probada

• Respuesta de las administraciones basadas en EFECTIVIDAD

• El escenario económico restrictivo

• Preocupación creciente por los aspectos ETICOS

Retos y amenazas actuales de los sistemas sanitarios

“Sistemas Sanitarios para la salud y la riqueza”

La Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS) herramienta necesaria para:

• Informar,

• Hacer más transparente, responsable y reproducible la toma de decisiones,

• Obtener recursos desde el propio sistema

Conferencia Ministerial Europea OMS 2008 “Cartera de Tallinn”

• La ETS frena la incorporación de las nuevas tecnologías, dificultando la innovación .

• La ETS contribuye a la sostenibilidad del sistema sanitario informando sobre la incorporación y uso apropiado de las tecnologías efectivas, seguras y coste-efectivas.

ETS : ¿barrera al desarrollo o garantía de sostenibilidad ?

La Evaluación Económica en España

• El Plan de Calidad para el Sistema Nacional de Salud promueve la toma de decisiones basadas en efectividad, pero no en coste-efectividad.

• La evaluación económica no impregna aún la toma de decisiones en el sector sanitario español.

Factores culturales:

• Limitada formación, • Escaso compromiso con la transparencia,• Variable compromiso con la eficiencia.

Factores institucionales y organizativos

Barreras para incorporar la Evaluación Económica en las decisiones

:

• Dificultades para acceder a información sobre C-E,• Ausencia de incentivos para incorporar los resultados de C-E,• Restricciones para desplazar fondos entre capítulos o sectores.

¿“Brotes verdes” para la Evaluación Económica en España ?

http://aunets.isciii.es

Políticas de salud basadas en evidencias

Eficacia y Seguridad

Coste-efectividad

Valores sociales:Equidad y Ética

• El NHS del Reino Unido es considerado “adoptador tardío y lento de lasinnovaciones tecnológicas”.

La innovación y los sistemas sanitarios

•¿Podemos definir algún patrón de adopción tecnológica en los serviciossanitarios españoles?

•¿Cómo favorecer la convergencia entre la oferta de la industria, las necesidadesde los pacientes, los intereses de los profesionales, y las posibilidades de losgobiernos?

• Débil rol del Consejo Interterritorial, las consejerías y las gerencias

¿Hay barreras a la incorporación tecnológica en el SNS español?

• Débil rol de las agencias de ETS en España

• La mayor responsabilidad recae a nivel profesional

• Barra libre para medicamentos, equipos y dispositivos

¿ Podemos seguir igual ?

Estrategias de implantación de los servicios de telemedicina. Teoría de la Difusión de las Innovaciones de Rogers

1.- La Innovación debería estar ligada a las necesidades de la población y de los servicios.

2.- Las tecnologías de más valor para la salud y más eficientes deberían ser rápidamente identificadas, recompensadas y difundidas.

3.- El déficit, cuantitativo o cualitativo, de información retrasa las decisiones de incorporación.

4.- Financiar condicionadamente a la obtención de resultados y conocimiento

Conclusiones Conclusiones

Grupo de

pacientes

Alternativa B

Alternativa A

Impacto sobre el estado de salud

Impacto sobre costes

Impacto sobre costes

Impacto sobre el estado de salud

i. Supervivenciaii. Calidad de vidaiii. Capacidad para

trabajar i. Hospitalizacionesii. Medicamentosiii. Procesos médicosiv. Costes para los familiares y

la comunidad

i. Hospitalizacionesii. Medicamentosiii. Procesos médicosiv. Costes para los

familiares y lacomunidad

i. Supervivenciaii. Calidad de vidaiii. Capacidad para

trabajar

¿ Qué es una evaluación económica ?

Unidades de beneficio sanitario (UBS) y coste de diez tratamientos

Individual Población

Tratamiento UBS Coste ($) Nº depacientes

UBStotal ($)

Costetotal ($)

1 9,5 3.000 20 190 60.0002 9,0 3.800 15 135 57.0003 8,6 2.300 30 258 69.0004 8,3 1.000 5 42 5.0005 7,5 5.200 70 525 364.0006 6,8 950 40 272 38.0007 5,4 3.000 84 454 252.0008 4,3 2.200 18 77 39.6009 4,0 875 65 260 56.875

10 3,8 300 50 190 15.000

Total 2.403 956.475

Decisiones basadas en la efectividad

Unidades de beneficio sanitario (UBS) y coste de diez tratamientos

Individual Población

Tratamiento UBS Coste ($) Nº depacientes

UBStotal ($)

Costetotal ($)

1 9,5 3.000 20 190 60.0002 9,0 3.800 15 135 57.0003 8,6 2.300 30 258 69.0004 8,3 1.000 5 42 5.0005 7,5 5.200 70 525 364.0006 6,8 950 40 272 38.0007 5,4 3.000 84 454 252.0008 4,3 2.200 18 77 39.6009 4,0 875 65 260 56.875

10 3,8 300 50 190 15.000

Total 2.403 956.475

Decisiones basadas en efectividad y costes

Unidades de beneficio sanitario (UBS) y coste de diez tratamientos

Individual Población

Tratamiento UBS Coste ($) Nº de

pacientes UBS total

Coste total ($)

Índice coste-efectividad

1 9,5 3.000 20 190 60.000 315,79 2 9,0 3.800 15 135 57.000 422,22 3 8,6 2.300 30 258 69.000 267,44 4 8,3 1.000 5 42 5.000 119,05 5 7,5 5.200 70 525 364.000 693,33 6 6,8 950 40 272 38.000 139,71 7 5,4 3.000 84 454 252.000 555,07 8 4,3 2.200 18 77 39.600 514,28 9 4,0 875 65 260 56.875 218,75

10 3,8 300 50 190 15.000 78,95

Total 2.403 956.475

Decisiones basadas en coste-efectividad

Tomar decisiones exige considerar resultados y costes sobre opciones alternativas.

La evaluación económica pretende gastar más eficientemente y no que se gaste menos.

Interpretación del análisis C-E

El presupuesto adicional para obtener posibles pequeños beneficios podría producir mayores mejoras en otras tecnologías costo-efectivas (coste-oportunidad)

Lo ideal es medir resultados finales: muertes evitadas, tiempo de supervivencia, años de vida ganados con calidad.

• Comparar y priorizar tecnologías alternativas para una enfermedad o para enfermedades diferentes .

• Inclusión en el catálogo de prestaciones a financiar con fondos públicos.

• Precio aproximado que debería pagarse.

• Transparentar las decisiones para incorporar, distribuir, pagar y explicar.

Utilidad de la Evaluación Económica

Coste-efectividad del cribado neonatal de los errores congénitos del

metabolismo mediante espectrometría por Tándem de masas

Pedro Serrano Aguilar, Juan Manuel Ramos Goñi

pserrano@gobiernodecanarias.orgServicio de Evaluación y Planificación

Dirección del Servicio Canario de Salud

Un informe reciente de avalía-Tconfirma la efectividad del MS/MSpara el cribado de la fenilcetonuriay el déficit de acil-CoAdeshidrogenasa de cadenamedia.

http://www.sergas.es/

EFECTIVIDAD DE LA ESPECTROMETRIA POR TANDEM MASAS PARA EL CRIBADO DE LOS ERRORES CONGENITOS DEL METABOLISMO

Objetivo: determinar el ratio coste-efectividad (RCE) de la implantación de MS/MS para el cribado de la PKU y del déficit de MCAD en los programas de cribado neonatal de los ECM de las Comunidades Autónomas españolas.

¿ Cuál es el coste-efectividad del MS/MS para el Cribado neonatal?

• Arbol de decisión con dos ramas: un escenario con MS/MS para PKU y déficit de MCAD;frente a un escenario sin MS/MS que excluye el cribado del déficit de MCAD.

Métodos (1)

• Perspectiva del análisis es la del SNS

• Horizonte temporal: toda la vida de los neonatos.

• Parámetros del modelo y probabilidades de transición: Programas de cribado neonatalespañoles, de la literatura científica, y de expertos nacionales.

• Medida de efectividad: Años de vida ganados.

• Tasa de descuento: 3%.

• Análisis de sensibilidad estocástico y multivariante mediante simulaciones de Monte Carlo,calculándose curvas de aceptabilidad, el beneficio neto sanitario y el valor esperado dela información perfecta.

Métodos (2)

Tabla 2.- Parámetros y distribuciones de probabilidades utilizados en análisis de sensibilidad del modelo.

Parámetro Estimación base Distribución de probabilidades Parámetros de la distribución

Prob. de + en cribado 0,0000747 Uniforme Lim. Inf. = 0,00006 Lim. Sup. = 0,00008

Prob. Verdadero + 0,977 Uniforme Lim. Inf. = 0,95Lim. Sup. = 1

Prob. falso - 0,000001 Normal µ = 0,000001σ = 0,00000001

Prob. asintomático 0,2 Uniforme Lim. Inf. = 0,18Lim. Sup. = 0,22

Prob. discapacidad 0,243 Uniforme Lim. Inf. = 0,21Lim. Sup. = 0,27

Prob. muerte 0,18 Uniforme Lim. Inf. = 0,12Lim. Sup. = 0,24

AGV libre de discapacidad 80,23 Normal µ = 80,23σ = 5,5

AGV con discapacidad 60,34 Normal µ = 60,34σ = 5,1

Coste del cribado 229.000€ / 50.000 neonatos Normal µ =229.000σ =10.000

Coste adicional de recogida de muestras 0,3 € / neonato Normal µ = 0,3σ = 0,06

Coste de personal extra por cribar MCAD 0,1€ / neonato Normal µ = 0,1σ = 0,05

Coste de muestra extra para test diagnóstico de confirmación 38.37€ / neonato + Lognormal µ = 38.37

σ = 3,45

Coste del test de confirmación 367,43€ / neonato + Normal µ = 367,43σ = 23,8

Coste extra de informar los resultados diagnósticos 111,82€ / neonato Normal µ = 111,82σ = 11,2

Coste del pediatra 100,8€ / neonato Normal µ = 100,8σ = 10,4

Coste del tratamiento presintomático 10.039,5€ / neonato Uniforme Lim. Inf. = 9.500 Lim. Sup. = 11.000

Coste de cuidados futuros por discapacidad 48.125,78€ / neonato Uniforme Lim. Inf. = 46.125,78Lim. Sup. = 50.125,8

Coste de los episodios agudos de la enfermedad 6.567,66€ / neonato Beta*Lognormal µ = 6,7; σ = 0,71α=1; β=1; A=1; B=3

Coste del tratamiento sintomático 14.276,52€ / neonato Uniforme Lim. Inf. = 13.500Lim. Sup. = 15.500

Descuento de los años e vida ganados 3% Uniforme Lim. Inf. = 1% Lim. Sup. = 5%Descuen

Costes

Efectividad

Prob. de transició

n

1.- Ratio coste-efectividad incremental (RCEI) para un programa de cribadocentralizado en España, es de 5.757,52€/AVG

2.- RCEI de Programas descentralizados en cc.aa. con un numero de nacidosde 90.000-100.000/año, de 5.936,14€/AVG

3.- RCEI en cc.aa. de menos 5.000 nacidos/año, es de 30.554,54€/AVG

Resultados

RCEI, según tamaño poblacional neonatal

-

20.000,00

40.000,00

60.000,00

80.000,00

100.000,00

120.000,00

140.000,00

160.000,00

- 20.000 40.000 60.000 80.000 100.000

Tamaño de la población

RCE

I

RCEI

Ratios coste-efectividad incrementales según el tamaño de la población neonatal de referencia.

+50.000 €/AVACCOSTE

EFECTIVIDAD

RECHAZO

ADOPCIÓN

?50.000 €/AVAC

Coste social del AVACCoste social del AVAC

30.000 €/AVAC

Conclusiones

• La implantación de la MS/MS para el cribado neonatal de los ECM ofreceun RCEI favorable para la fenilcetonuria y el déficit de MCAD.

• El RCEI del cribado con MS/MS mejorará con próximos ECM

• El RCEI mejora con el > del volumen anual de muestras para MS/MS, manteniéndose constante a partir de 30-40 mil nacidos/año

• Concepto: Balance entre beneficios y riesgos de la prueba de cribado

Aceptabilidad Social de pruebas de Cribado

• Enf. Pompe (TAL): dilema de Cribado de ECM con debút precoz/tardío, expresión clínica variable predicción fenotípica compleja.

• P. no-sintomático largo: años de ansiedad, medicalización y estigmatización.

• Consideración de UTILIDAD CLÍNICA y aspectos ETICOS,LEGALES y SOCIALES.

• Principios normativos y morales :- Factores individuales (experiencia. personal con tests genéticos) - Factores sociales (experiencia con el cribado genético de portadores) - Valores culturales

Pedro Serrano Aguilar,

pserrano@gobiernodecanarias.orgServicio de Evaluación y Planificación

Dirección del Servicio Canario de Salud